Генската терапија е област на медицината која се фокусира на генетска модификација на клетките за да произведе терапевтски ефект или да излечи болест со поправка или реконструкција на неисправен генетски материјал.
Оние со длабоки џебови и ретка болест, бета-таласемија, која често бара доживотна трансфузија на крв, имаат многу да очекуваат.
Во средата, Управата за храна и лекови на САД ја одобри генската терапија на Bluebird bio (BLUE.O), Zynteglo, како еднократен третман, вреднувајќи ја на рекордни 2,8 милиони долари. Бета-таласемија предизвикува недостаток на кислород во телото и често доведува до проблеми со црниот дроб и срцето. На најболните пациенти им е потребна трансфузија на крв на секои пет недели. Спротивно на тоа, Zynteglo потенцијално ќе биде еднократен третман кој ќе ја елиминира потребата од трансфузија.
Матичните клетки од коскената срцевина се земаат од пациентот, а потоа генетски модифицирани за да се вметнат „работни копии“ на гени кои можат ефикасно да произведат функционални црвени крвни зрнца. Модифицираните матични клетки потоа повторно се внесуваат во телото на пациентот, а позитивните ефекти од еднократниот третман се очекува да траат цел живот.
Одобрувањето на Zynteglo е донекаде историско, бидејќи тоа е само трета генска терапија што стигнала на пазарот во САД. Тоа е, исто така, првата генетска терапија базирана на клетки некогаш одобрена во САД, што значи дека е првата одобрена терапија во која матичните клетки се отстрануваат, генетски модифицирани, а потоа се враќаат на пациентот.
Компанијата зад лекот, Bluebird bio, ја одреди почетната големопродажна цена на 2,8 милиони долари, што го прави лекот најскапиот што некогаш се појавил на американскиот пазар.
Зборувајќи за високата цена на лекувањето, Bluebird тврди дека трошоците мора да се земат предвид во однос на трошоците за доживотна здравствена заштита за пациентите со бета-таласемија. Компанијата рече дека овој третман со една генска терапија во суштина е лек кој ја елиминира потребата од децениска постојана медицинска нега.
Терапијата се очекува да започне кон крајот на 2022 година. Циклусот на третман би траел во просек од 70 до 90 дена од првичното собирање на клетките до конечната трансфузија.
